Podczas 52-godzinnego charytatywnego maratonu rowerowego \u0141atwogang uda\u0142o si\u0119 zebra\u0107 ponad 19 milion\u00f3w z\u0142otych.<\/p>\n\n\n\n
Trasa przemierzana przez uczestnik\u00f3w wiod\u0142a z Tatr nad Ba\u0142tyk. Celem zbi\u00f3rki by\u0142o sfinansowanie kosztownej terapii genowej dla dzieci cierpi\u0105cych na dystrofi\u0119 mi\u0119\u015bniow\u0105 Duchenne\u2019a (DMD). <\/p>\n\n\n\n
Choroba ta powoduje post\u0119puj\u0105ce os\u0142abienie mi\u0119\u015bni u ch\u0142opc\u00f3w, kt\u00f3rzy zaczynaj\u0105 odczuwa\u0107 symptomy zwykle mi\u0119dzy 2. a 5. rokiem \u017cycia.<\/p>\n\n\n\n
Pocz\u0105tkowo zbi\u00f3rka by\u0142a prowadzona dla o\u015bmioletniego Maksa, a po osi\u0105gni\u0119ciu celu uruchomiono kolejn\u0105 akcj\u0119 dla czteroletniego Adasia Orlika, r\u00f3wnie\u017c chorego na DMD. Rodzice Adasia od trzech lat starali si\u0119 o ponad 3,5 miliona z\u0142otych na terapi\u0119. Dzi\u0119ki wsparciu spo\u0142eczno\u015bci internetowej brakuj\u0105ca kwota zosta\u0142a zgromadzona w kilka godzin, przed dotarciem rowerzyst\u00f3w do mety w Gda\u0144sku.<\/p>\n\n\n\n
Leczenie Adasia ma odby\u0107 si\u0119 w USA, gdzie dost\u0119pna jest terapia genowa przeznaczona dla pacjent\u00f3w z okre\u015blon\u0105 mutacj\u0105 genetyczn\u0105. Ch\u0142opiec kwalifikuje si\u0119 do terapii, cho\u0107 jego wyniki bada\u0144 znajduj\u0105 si\u0119 ju\u017c na granicy norm. Rodzina podkre\u015bla, \u017ce z ka\u017cdym dniem stan zdrowia Adasia si\u0119 pogarsza, co wymaga pilnego rozpocz\u0119cia leczenia.<\/p>\n\n\n\n
Europejska Agencja Lek\u00f3w (EMA) wyrazi\u0142a w\u0105tpliwo\u015bci co do skuteczno\u015bci leku Elevidys, zaznaczaj\u0105c, \u017ce nie wykazano korzy\u015bci z jego stosowania. W odpowiedzi mama Adasia, Alicja Orlik, m\u00f3wi:<\/p>\n\n\n\n
\n\u2013 Europa ma racj\u0119, a reszta \u015bwiata si\u0119 myli? Przecie\u017c nie tylko FDA zatwierdzi\u0142a lek, ale na przyk\u0142ad Japonia, kt\u00f3ra nawet go refunduje. Dlaczego kto\u015b, kto przeczyta\u0142 jedn\u0105 decyzj\u0119 EMA, uwa\u017ca, \u017ce wie wszystko o DMD? \u2013 m\u00f3wi Alicja Orlik.<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n
Podkre\u015bla, \u017ce jako rodzina \u015bledz\u0105 dok\u0142adnie wszystkie informacje dotycz\u0105ce dystrofii mi\u0119\u015bniowej Duchenne\u2019a z ca\u0142ego \u015bwiata.<\/p>\n\n\n\n
\n\u2013 Ja wiem, jaka przysz\u0142o\u015b\u0107 czeka mojego synka bez terapii genowej. Mog\u0119 wi\u0119c siedzie\u0107 i czeka\u0107 na to, co nieuchronne. A mog\u0119 spr\u00f3bowa\u0107 czego\u015b, co daje szans\u0119 to zmieni\u0107. Nie m\u00f3wi\u0119, \u017ce na pewno zmieni. Ale mo\u017ce. Nie dowiem si\u0119, je\u015bli nie spr\u00f3bujemy \u2013 dodaje.<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n
Skuteczno\u015b\u0107 terapii i potrzeba zmian w polskim systemie<\/h2>\n\n\n\n
Producent leku opublikowa\u0142 wyniki trzyletniego badania, kt\u00f3re wskazuj\u0105 na siedemdziesi\u0119cioprocentowe spowolnienie pogarszania funkcji ruchowych u dzieci poddanych terapii. U cz\u0119\u015bci pacjent\u00f3w zaobserwowano utrzymanie funkcji motorycznych zamiast spodziewanego pogorszenia.<\/p>\n\n\n\n
Alicja Orlik wskazuje, \u017ce na \u015bwiecie pierwsza terapia genowa dla DMD mo\u017ce zosta\u0107 zatwierdzona w Europie w najbli\u017cszych latach. Zaznacza jednak piln\u0105 potrzeb\u0119 leczenia dzieci, kt\u00f3re dzi\u015b s\u0105 jeszcze w stanie skorzysta\u0107 z terapii, zanim ich stan si\u0119 pogorszy.<\/p>\n\n\n\n
\n\u2013 Dystrybutor leku zapowiedzia\u0142 z\u0142o\u017cenie kolejnego wniosku do EMA. Tylko co mamy zrobi\u0107 z ch\u0142opcami, kt\u00f3rzy teraz s\u0105 na tyle sprawni, \u017ceby przyj\u0105\u0107 lek, a za kilka lat mog\u0105 ju\u017c siedzie\u0107 na w\u00f3zku? Czy mamy spisa\u0107 ich na straty? Prosz\u0119, aby nas zrozumie\u0107, nie sprowadza\u0107 tego do procedur, statystyk, wykres\u00f3w \u2013 m\u00f3wi.<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n
W Polsce lek przyj\u0119\u0142o ju\u017c czterech ch\u0142opc\u00f3w. Ich rodzice zauwa\u017caj\u0105 post\u0119py w stanie zdrowia, co potwierdza tak\u017ce Alicja Orlik:<\/p>\n\n\n\n
\n\u2013 U obu ch\u0142opc\u00f3w, kt\u00f3rzy przyj\u0119li terapi\u0119 w zesz\u0142ym roku, wida\u0107 post\u0119py. Rodzice widz\u0105 wi\u0119cej, ni\u017c pokazuj\u0105 statystyki. Choroba nie tylko nie posuwa si\u0119 do przodu, ale pewne funkcje si\u0119 poprawi\u0142y.<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n
Rodzina Adasia apeluje o wypracowanie w Polsce procedur umo\u017cliwiaj\u0105cych dost\u0119p do nowoczesnych lek\u00f3w zatwierdzonych na \u015bwiecie. Alicja Orlik informuje, \u017ce mo\u017cliwo\u015bci prawne istniej\u0105, o czym rozmawiano w Sejmie i w kancelarii prezydenta.<\/p>\n\n\n\n
\n\u2013 Terapia genowa to nie wszystko. Akcja \u0141atwoganga i nag\u0142o\u015bnienie problemu dzieci z DMD to sygna\u0142, \u017ce trzeba zmieni\u0107 system. Chcemy wprowadzi\u0107 procedury wyprzedzaj\u0105ce, kt\u00f3re zapobiegn\u0105 kryzysom, a nie b\u0119d\u0105 je gasi\u0107 \u2013 podsumowuje.<\/p>\n<\/blockquote>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Zbi\u00f3rka na leczenie dystrofii mi\u0119\u015bniowej zako\u0144czona sukcesem Podczas 52-godzinnego charytatywnego maratonu rowerowego \u0141atwogang uda\u0142o si\u0119 zebra\u0107 ponad 19 milion\u00f3w z\u0142otych. Trasa przemierzana przez \n [...]<\/a>","protected":false},"author":1,"featured_media":24373,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-24372","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-blog"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/24372","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=24372"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/24372\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":24374,"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/24372\/revisions\/24374"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/24373"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=24372"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=24372"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/strefa24.biz.ua\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=24372"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}